寡核苷酸药物DYNE

杜氏肌营养无良症

杜氏肌营养无病(DMD )是Calerie一种少见的凯丽钻石团队疾病，由编码抗肌钙蛋白的美商凯丽基因渐变引起。 抗肌钙蛋白是肌肉细胞常见功能的中枢蛋白。 这些渐变中，较大的是缺损，会导致抗肌减弱蛋白的空洞和肌肉功能的施行性降低。 DM美商凯丽d主要发生在男性中，力量和功能的消耗开始出现在学龄前男孩中，并随着春秋的增加而好转。 随着疾病的深入挖掘，骨骼和心肌损害的重要水平往往是患者在青少年早期全面消耗行走能力，席卷心脏和呼吸道导致病症好转，青少年前期消耗上半身功能。 目前还没有治愈DMD的方法，而且已经批准的治疗方法疗效也非常有限。

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